한국다케다제약, 중증 선천성 단백질C 결핍증 치료제 ‘세프로틴주’ 국내 허가

- 중증 선천성 단백질C 결핍증 질환에서 국내 허가된 최초의 사람단백질C 제제
​​​​​​​- 기존 치료법인 신선동결혈장 및 항응고제 등 대비 유의하게 개선된 치료 효과 보여
- 신생아 400만명 중 1명꼴로 발생하는 초희귀 혈액응고질환, 제한적 치료 옵션으로 고통 받던 환자에게 개선된 치료 제공

봉미선 기자 승인 2022.08.03 15:32 의견 0

한국다케다제약(대표 문희석)은 중증 선천성 단백질C 결핍증 치료제인 ‘세프로틴주(사람단백질C)’가 2일 식품의약품안전처로부터 국내 허가 받았다고 밝혔다.

중증 선천성 단백질C 결핍증은 비타민K 의존성 항응고인자의 일종인 단백질C가 부족해 혈액 응고 조절에 치명적인 결함이 생기는 희귀유전질환으로, 단백질C 수치가 1% 미만(1IU/dL 미만)일 때로 정의되며, 발생률은 신생아에서 400만명 중 1명꼴로 추정된다. 중증 선천성 단백질C 결핍증 환자는 과도한 혈액응고 기전의 활성화로 인해 일반적으로 생후 며칠 이내에 몸 전체 혈관에 혈전이 형성되는 전격자색반병 및 파종성 혈관 내 응고, 망막 및 대뇌 혈관 혈전증이 나타나 치명적일 수 있어 조기발견과 치료가 필수적이지만, 응급상황에서 효과적으로 치료 가능한 약제는 제한적이었다.

이번에 국내 허가된 세프로틴주는 중증 선천성C단백질 결핍증 환자에게 승인된 최초의 사람단백질C 제제로 ▲소아 및 성인의 중증의 선천성 단백질C결핍증 환자의 정맥혈전증 및 전격자색반병 예방 및 치료에 허가 받았다.

중증 선천성 단백질C 결핍증 환자를 대상으로 세프로틴주 투여군과 과거 대조군(단백질C 대체 없이 기존 요법을 받는 환자)을 비교 평가한 전향적, 오픈-라벨, 다기관 2/3상 연구에 따르면, 세프로틴주는 1차 유효성 평가 결과에서 18건의 전격자색반병 가운데(중증6건, 중등증11건, 경증1건) 94.4%(17건)에서 효과적인 것으로 평가되어, 신선동결혈장(fresh frozen plasma) 및 항응고제(anticoagulants) 등의 기존 치료법(52.2%) 대비 통계적으로 유의하게 높은 효능을 보였다(p=0.0032).

2차 유효성 평가에서도 세프로틴주는 피부 병변 및 기타 혈전증에 대한 모든 치료가 효과적인 것으로 평가되었으며(전격자색반병: 훌륭함 72.2%, 좋음 22.2%, 양호 5.6%, 정맥혈전증: 훌륭함 80%, 좋음 20%) 사람단백질C 치료와 관련되어 있거나 중증 이상사례는 발생하지 않았다.

한국다케다제약 혈우병 사업부 김나경 총괄은 “세프로틴주는 중증 선천성 단백질C결핍증 환자를 위해 승인된 최초의 사람단백질C 제제로, 이번 허가로 인해 그 동안 제한된 치료옵션으로 힘들어 하던 의료진과 환자들에게 개선된 치료 환경을 제공하게 되어 매우 의미 있고 기쁘게 생각한다.”며 “한국다케다제약은 70년 이상 혈우병 및 희귀 혈액질환 분야 혁신을 주도해온 글로벌 리더로서, 앞으로도 중증 선천성 단백질C 결핍증와 같은 초희귀질환을 비롯해 여러 혈액응고질환에서 환자들에게 더 나은 치료옵션과 혜택을 제공하기 위해 최선을 다하겠다”고 말했다.

세프로틴주는 현재까지 한국희귀필수의약품센터를 통하여 공급되고 있으며, 타 항응고제(헤파린, 와파린, New Oral Anti-Coagulant 등) 투여가 불가능하거나 타 항응고제 투여에도 불구하고 재발하는 중증의 선천성 단백질C 결핍증 환자의 정맥 혈전증 치료와 예방(외과적 수술, 임신 등 한정된 기간에 한함), 전격성자반증 환자의 예방 및 치료 시 보험이 인정된다.

한편 한국다케다제약은 혈우병A 치료제인 애드베이트®주와 페길화(PEGylation) 기술을 통해 반감기를 연장한 애디노베이트®주를 비롯해 혈우병B 치료제 릭수비스®주, 혈액응고 제8인자 또는 제9인자 항체를 보유한 혈우병 A 또는 B환자 치료제 훼이바®주, 폰빌레브란트병 치료제 이뮤네이트®주 등 다양한 희귀혈액질환 영역에서 혁신적인 치료제를 공급하고 있다.

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